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Journée mondiale de l'amylose : la science progresse, l’espoir grandit

L’amylose  à transthyrétine ( amylose ATTR), maladie liée à l’accumulation de protéines mal repliées dans les tissus, compte dans sa forme héréditaire  près de 140 mutations et reste souvent sous-diagnostiquée. En France, la forme héréditaire touche environ 500 familles, tandis que l’ensemble...

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L’ARN interférent (ARNi) : une avancée thérapeutique majeure contre l’amylose à transthyrétine (ATTR)

En s’accumulant sous forme de dépôts, dans les nerfs, le cœur, mais aussi dans le tube digestif, les reins ou encore les yeux, la transthyrétine entraîne une dégénérescence progressive des tissus et finit par altérer le fonctionnement de ces organes. Pour l’amylose à transthyrétine (ATTR),...

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ARN interférents (ARNi) : quand réduire au silence l’expression d’un gène devient un traitement

Inspirés d’un mécanisme naturel de régulation présent dans nos cellules, les traitements à base d’ARN interférents (ARNi) bloquent, à la source, la production de protéines défectueuses ou produites en excès. En agissant directement sur l’ARN messager, ils permettent de prévenir l’apparition des...

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